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急性髓系白血病（AML）是常见的血液系统恶性肿瘤。据数据显示，我国AML是最常见的白血病类型，约占60%，每年有5万-8万AML患者急需治疗干预。虽然约有70%的成人AML患者可以通过首次诱导化疗达到完全缓解，但约20%的患者出现复发性或难治性疾病，50%以上的年轻患者和高达90%的老年患者复发率高，远期生存获益差。

而FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变被认为是驱动基因突变和预后不良的标志，该突变作为AML的治疗靶点，促进了科学家们对FLT3抑制剂的研发。目前，以索拉非尼为代表的第一代FLT3抑制剂为难治复发性FLT3突变阳性AML提供了不错的治疗选择，但接受这些靶向药物治疗患者的治疗安全性和耐药问题亟待解决。

2021年1月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式宣布适加坦®（富马酸吉瑞替尼片，Gilteritinib，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FLT3突变的复发性或难治性（治疗耐药）AML成人患者。这也就意味着吉瑞替尼成为我国新型，高选择性，口服FLT3抑制剂，同时能抑制与FLT3抑制剂耐药有关的酪氨酸激酶AXL。

III期临床试验ADMIRAL研究结果，显著延长总体生存，死亡风险更低

吉列替尼是一种有效、选择性、口服FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂。吉瑞替尼的获批是基于一项全球多中心开放性随机对照的III期临床试验ADMIRAL研究，该研究最终纳入371例血液或骨髓检测到FLT3突变的复发或难治性AML患者，并以2:1比例随机分配，分别接受吉瑞替尼（120毫克）或挽救性化疗。ADMIRAL研究的主要复合终点为总生存期（OS）和伴完全或部分血液学恢复的完全缓解（CR/CRh）率。该研究结果发表在权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

研究发现：

1）中位数生存期：比起接受挽救化疗的患者，接受吉瑞替尼治疗能显著延长总生存期（OS）。接受吉瑞替尼治疗的病患总生存期中位数为9.3个月，而接受挽救化疗者为5.6个月；

2）总缓解率（ORR）：与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药使FLT3-ITD突变复发或难治性AML患者的总缓解率从26%提升至68%；

3）不良反应：接受吉瑞替尼后所有等级中最常见的不良反应（发生率 ≥ 10%）为丙氨酸氨基转移酶升高（25.4%）、天冬氨酸氨基转氨酶升高（24.5%）、贫血（20.1%）、血小板减少症（13.5%）、中性粒细胞减少性发热（12.5%）、血小板计数减少（12.2%）、腹泻（12.2%）以及恶心（11.3%）等等。

根据国内外指南推荐，吉瑞替尼作为携带FLT3突变的复发性或难治性AML患者靶向治疗推荐方案

吉瑞替尼显示出对FLT3 ITD和TKD突变的抑制活性，治疗携带FLT3突变的复发、难治AML具有显著临床优势，被FDA授予治疗AML的突破性疗法资格。2018年在日本和美国先后上市，是全球首个获批用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML的FLT3抑制剂，此后相继在欧盟、加拿大、韩国、巴西和澳大利亚等多个国家获得批准。

目前，吉瑞替尼已分别被NCCN指南，ESMO指南推荐作为后续治疗或复发治疗的推荐方案，其中在ESMO指南中作为复发治疗的A级推荐。另外，在吉瑞替尼还未在中国上市时，中国CSCO《恶性血液病诊疗指南2021》推荐吉瑞替尼作为复发/难治性FLT3突变阳性AML患者靶向治疗的首选（一级推荐）。吉瑞替尼的加速批准，是为中国医生及患者提供全新治疗选择的重要一步。

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